Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A tudósok talán létrehoztak egy olyan gyógyszert, amely megállítja a betegség progresszióját
Utolsó ellenőrzés: 01.07.2025
Jeff Bronstein, az UCLA neurológia professzora és kollégái egy új vegyületet fejlesztettek ki, amely „molekuláris csipeszként” működhet azáltal, hogy meghatározott helyeken megragadja az alfa-szinuklein fehérjemolekulákat, megakadályozva azok összetapadását – írja a MedicalXpress.
Az alfa-szinukleint a Parkinson-kór egyik kiváltó tényezőjének tekintik: a betegség során szerkezete felbomlik, amorf és rendezetlen lesz, ami fehérjeaggregátumok kialakulásához, valamint a központi idegrendszer neuronjainak pusztulásához vezet.
A kaliforniai tudósok által létrehozott molekuláris csipesz nemcsak az alfa-szinuklein aggregátumok kialakulását akadályozza meg, hanem elnyomja a fehérje toxicitását és elpusztítja a meglévő aggregátumokat. Ugyanakkor nem befolyásolja a normális agyműködést.
A molekuláris csipeszek nem ciklikus molekulák, amelyeknek két vége – két „karja” – van, amelyek nem kovalens kötéseken keresztül képesek más molekulákat megragadni. Az alfa-szinuklein csipeszmolekuláját CLR01-nek hívják, alakja a „C” betűhöz hasonlít, és kémiai szerkezete lehetővé teszi számára, hogy a fehérjeláncot azokon a helyeken „megragadja”, ahol a lizin aminosav található. Ez az aminosav a legtöbb fehérjében megtalálható.
A CLR01 hatásait mind sejtkultúrákban, mind in vivo tesztelték transzgénikus akváriumi halakkal, úgynevezett zebrahalakkal, amelyek a Parkinson-kór modelljeként szolgálnak. A zebrahalakat laboratóriumi modellként használják, mivel genetikailag könnyen manipulálhatók és átlátszóak, ami lehetővé teszi a biológiai kísérletek vizualizálását.
A modell akváriumi halak zöld fluoreszcens fehérjével jelölt alfa-szinukleint hordoztak, amely lehetővé tette a fehérjeaggregátumok állapotának nyomon követését a CLR01 molekuláris csipesz hatása alatt. Ezekben a kísérletekben, akárcsak a sejtkultúrákban, ugyanazt a hatást figyelték meg. A CLR01 megakadályozta az alfa-szinuklein aggregátumok kialakulását, a neuronok pusztulását a fehérjeaggregátumok toxikus hatása miatt, valamint a meglévő aggregátumok pusztulását is okozta.
Ezek az eredmények arra inspirálták a tudósokat, hogy ismét kísérletezzenek molekuláris csipeszeikkel: jelenleg a CLR01 hatásait vizsgálják Parkinson-kór egérmodelljeiben, és remélik, hogy ezek a vizsgálatok végül emberi kísérletekhez vezetnek.
Jelenleg a Parkinson-kórban szenvedők csak tüneti kezelésben részesülnek; nincsenek olyan gyógyszerek, amelyek megállítanák a betegség progresszióját.
[