Az idegi őssejt-transzplantáció potenciális mielinjavítást mutat sclerosis multiplexben

Cambridge-i tudósok a szklerózis multiplex kezelését közelebb hozták az emberekhez az idegi őssejt-transzplantációval.

A Cambridge-i Egyetem tudósai által vezetett új tanulmány rávilágított arra, hogy az idegi őssejt-transzplantációk hogyan segíthetnek helyreállítani a mielint a központi idegrendszerben. Az eredmények arra utalnak, hogy az idegi őssejt-alapú terápiák potenciális kezelési lehetőségeket kínálnak a krónikus demielinizációs betegségek, különösen a progresszív szklerózis multiplex (SM) kezelésére.

A szklerózis multiplex (SM) egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer tévesen megtámadja a központi idegrendszert, elpusztítva a mielint, az idegrostokat körülvevő védőhüvelyt. Ez a károsodás a fiatal felnőttek neurológiai fogyatékosságának egyik vezető oka.

Az SM korai stádiumában egyes sejtek részlegesen képesek újjáépíteni ezt a mielint, de ez a regeneratív képesség a betegség késői, krónikusan progresszív szakaszában meredeken csökken. Ennek a képességnek az elvesztése további neuronális károsodáshoz és a progresszív SM-ben szenvedők rokkantságának fokozódásához vezet.

Bár a jelenlegi kezelések segítenek a tünetek kezelésében, nem állítják meg vagy fordítják vissza a károsodást és a neurodegenerációt, ami rávilágít arra, hogy jobban meg kell érteni az SM progresszióját, és meg kell vizsgálni, hogy az őssejt-technológiák hogyan segíthetik a kezelést.

Forradalmi kutatási eredmények

A Brain folyóiratban megjelent és Dr. Luca Peruzzotti-Giametti, a Cambridge-i Egyetem munkatársa által vezetett munka fontos betekintést nyújt az idegi őssejt-transzplantációban rejlő lehetőségekbe a progresszív SM esetén.

Egy tanulmány elsőként mutatta ki, hogy az SM egérmodelljébe átültetett indukált neurális őssejtek (iNSC-k) oligodendrocitákká, a mielinképződésért felelős sejtekké fejlődhetnek. Ezenkívül a tanulmány adatokat szolgáltat az emberi iNSC-transzplantáció biztonságosságát alátámasztó adatokról.

„Adataink kritikus bizonyítékot szolgáltatnak arra, hogy az indukált idegi őssejt-transzplantációk hatékonyan képesek mielintermelő sejtekké alakulni a sérült központi idegrendszerben, ami a progresszív SM potenciális új kezelési módjára utal” –
mondta Dr. Luca Peruzzotti-Giametti, a tanulmány első szerzője.

A csapat azt is vizsgálja, hogy az ilyen terápiák hogyan befolyásolhatják a neuroprotektív és gyulladáscsökkentő folyamatokat, azzal a céllal, hogy lassítsák az agysorvadást és az MS progresszióját.

„Bebizonyítottuk, hogy az őssejtek felhasználhatók új mielin létrehozására és a beteg területek megcélzására. Ez fontos lépés a krónikus demyelinizációs betegségek célzott terápiáinak fejlesztésében” –
tette hozzá Stefano Pluchino professzor, a tanulmány vezető szerzője.

A kutatás jövője és a RESTORE projekt

A felfedezésnek fontos következményei vannak a jövőbeli munkára és a klinikai vizsgálatok fejlesztésére nézve. A progresszív SM innovatív őssejt-terápiáin dolgozó vezető csoportok egyike a RESTORE konzorcium, amely európai és amerikai tudósokat tömörít, köztük Pluchino professzort és Dr. Peruzzotti-Giamettit Cambridge-ből.

A RESTORE, a Nemzetközi Progresszív MS Szövetség támogatásával, egy áttörést jelentő klinikai vizsgálaton dolgozik a progresszív SM kezelésére szolgáló neurális őssejt-terápiával kapcsolatban. Megközelítésük nagy hangsúlyt fektet a betegek bevonására, hogy igényeiket és véleményüket figyelembe vegyék.

„Ezek az állatkísérletek eredményei hihetetlenül fontosak. Segítenek megérteni, hogy az idegi őssejtek hogyan képezhetik egy napon a kétségbeesetten szükséges mielinjavító technikák alapját. Büszkék vagyunk arra, hogy támogathattuk ezt a kutatást, és reméljük, hogy egy lépéssel közelebb visz minket ahhoz, hogy megállítsuk a betegség progresszióját minden SM-ben szenvedő számára” –
mondta Dr. Catherine Godbold, az MS Társaság tudományos kommunikációs menedzsere.