Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A mesterséges kromoszómák segíthetnek az örökletes betegségek kezelésében
Utolsó ellenőrzés: 01.07.2025
Az Őssejt Intézet sajtószolgálata szerint a japán Totori Egyetemen található Kromoszómaépítő Központ tudósainak sikerült mesterséges emberi kromoszómákat előállítaniuk, amelyeket gén- vagy sejtterápiára lehet felhasználni az örökletes betegségek megszüntetésére.
Mitsuo Oshimura professzor, a Központ igazgatója, évek óta komoly kutatásokat végez az örökletes betegségek kezelésének területén úgynevezett indukált pluripotens őssejtek mesterséges kromoszómáinak bejuttatásával, amelyeket fejlett szomatikus sejtekből állítanak elő négy gén (transzkripciós faktorok) expressziójának módszerével.
A kutató arra a következtetésre jutott, hogy az általa javasolt módszer lehetővé teszi olyan betegségek kezelését, mint a Duchenne-izomdisztrófia, a neuromuszkuláris rendszer veszélyes betegsége, amelyben az izomrostokban változások következnek be. A betegség okának egy speciális fehérje, a disztrofin szintézisével kapcsolatos gén mutációját tekintik. A tünetek pedig már az élet első éveiben észrevehetők, és komoly veszélyt jelentenek az egészségre.
Oshimura professzor egereken végzett kísérleteket, mivel ez a módszer, amellyel tényszerű bizonyítékokat szerezhetünk bizonyos kezelési módszerek, gyógyszerek és orvosi berendezések hatékonyságáról, a legalkalmasabb a magas színvonalú kutatáshoz, és nem igényel további berendezéseket, például orvosi hulladékkezelő egységet, számos diagnosztikai berendezést és a betegek állapotának monitorozására szolgáló eszközöket.
A kísérletek megerősítették, hogy a mesterséges kromoszómák használatán alapuló génterápia aktívan elősegíti az izomszövet normalizálódását egerekben. Az új módszer mögött az a gondolat áll, hogy olyan kromoszómát hozzanak létre, amelynek a kívánt DNS-fragmentumot „javított” formában – mutáció nélkül – kell hordoznia. A kromoszómát ezután egy előkészített őssejtbe helyezik, amely a „helyes” gén hordozójaként szolgál. Ezután a tenyésztés során új sejteket nyernek, amelyeket a betegség által károsított szervekbe vagy szövetekbe lehet átültetni.
A szakértők úgy vélik, hogy az új technológiának nagy jövője van, mivel segítségével nagyszámú DNS-szakasz bejuttatható a sejtekbe anélkül, hogy félni kellene a meglévő genom integritásáért. A mesterségesen létrehozott kromoszómák előnyei a vírusos vagy más vektorrendszerekkel szemben a hatalmas genetikai kapacitásuk, a mitotikus szintű stabilitásuk, a gazdaszervezet genomját fenyegető veszélyek hiánya, valamint a módosított kromoszómák eltávolításának képessége a sejtekből.
[