A beültethető szívpumpa reményt nyújt a szívátültetésre váró gyermekek számára

Egy kis beültethető szívpumpa, amely segíthet a gyerekeknek otthon várni a szívátültetésre a kórház helyett, jó eredményeket mutatott egy első szakaszú klinikai vizsgálatban.

A pumpa, egy új típusú kamrai asszisztens terápia, vagy VAT, sebészeti úton csatlakozik a szívhez, hogy fokozza a vérpumpáló funkcióját szívelégtelenségben szenvedőknél, így időt nyerve egy donor szív megtalálására. Az új pumpa fontos hiányosságot tölthet be a gyermekgyógyászati szívátültetésben.

Egy hét, legyengült szívüket támogató új pumpát kapó gyermek képességeit értékelő tanulmányban hat gyermek végül szívátültetésen esett át, egy gyermek szíve pedig felépült, így a transzplantációra szükségtelenné vált. Az eredményeket a The Journal of Heart and Lung Transplantation című folyóiratban tették közzé. A Stanford Orvostudományi Kar vezette tanulmányt, amelyben az Egyesült Államok számos orvosi központja vett részt.

Ha a készülékkel kapcsolatos kezdeti eredményeket egy nagyobb szabású tanulmány megerősíti, a szívátültetésre való várakozás könnyebbé válhat a kisgyermekek és családjaik számára. Az új pumpa, a Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, valamivel nagyobb, mint egy AA elem, és akár 8 kg-os gyermekekbe is beültethető. A beültetett pumpával a gyerekek számos szokásos tevékenységet végezhetnek, amíg a szívátültetésre várnak.

Ezzel szemben a kisgyermekek szívelégtelenségének támogatására szolgáló egyetlen elérhető kamrai segédeszköz, a Berlin Heart nevű pumpa, nem beültetett; körülbelül egy nagy bőrönd méretű. A súlya 25 és 90 kilogramm között van, modelltől függően, és két, majdnem kerti locsolótömlő méretű kanül segítségével rögzítik a gyermekhez.

A Berlin Heart kórházban meglehetősen magas a stroke kockázata, és a legtöbb esetben kórházi kezelést igényel, ami azt jelenti, hogy a gyermekek gyakran hónapokat töltenek kórházban donor szívre várva. Ennek eredményeként a szívátültetésre váró gyermekek terhe sokkal nagyobb, mint a szívpumpával rendelkező felnőtteké, akiket jellemzően hasonló diagnózissal engednek ki a kórházból.

„Bár rendkívül hálásak vagyunk a Berlin Heart életmentő eszközéért, a felnőttek számára készült kamrai segédeszközök évtizedről évtizedre fejlődnek, a gyermekgyógyászatban pedig az 1960-as évek technológiáját használjuk” – mondta Dr. Christopher Almond, a tanulmány vezető szerzője, gyermekkardiológus és a Stanford Orvostudományi Egyetem gyermekgyógyász professzora.

Almond megjegyzi, hogy a beültethető kamrai segédeszközök már több mint 40 éve elérhetőek a felnőttek számára. Ezek az eszközök nemcsak a betegek mellkasába illeszkednek, de biztonságosabbak és könnyebben használhatók is, mint a külső eszközök, mint például a Berlin Heart. A betegek otthon élhetnek, munkába vagy iskolába járhatnak, sétálhatnak és kerékpározhatnak.

A gyermekgyógyászati technológia lemaradása problémát jelent más, a szívbetegségben szenvedő gyermekek megsegítésére tervezett eszközök, valamint általában a gyermekgyógyászat számára is – jegyzi meg Almond. „Hatalmas különbség van a gyermekek és a felnőttek számára elérhető orvosi technológiák között, ami egy fontos közegészségügyi probléma, amelyet a piacok próbálnak kezelni, mivel az olyan állapotok, mint a szívelégtelenség, ritkák a gyermekeknél” – mondja.

A tanulmány vezető szerzője Dr. William Male, az Atlanta Gyermekegészségügyi Központ kardiológiai tanszékének vezetője.

Sokkal kevesebb gyermeknek van szüksége szívátültetésre, mint felnőttnek, így az orvosi vállalatoknak kevés ösztönzőjük van arra, hogy miniatürizált pumpát fejlesszenek ki gyermekek számára. Azonban a gyermekek számára készült kis kamrai segédeszköz hiánya megterheli az egészségügyi rendszert, mivel a Berlin Heartba beosztott gyermekek hatalmas orvosi számlákat halmoznak fel, és hónapokig elfoglalhatják a kórházi ágyakat a speciális szív- és érrendszeri ellátóegységekben, ami potenciálisan csökkentheti ezeknek az ágyaknak a rendelkezésre állását más betegek számára.

Ígéretes kezdeti eredmények

A 2015-ös Jarvik kamrai segédeszköz vizsgálatban hét szisztolés szívelégtelenségben szenvedő gyermek vett részt. Az állapot a szív legnagyobb pumpáló kamráját, a bal kamrát érinti, amely a vért a szívből a test többi részébe pumpálja. Hat gyermeknél a szisztolés szívelégtelenséget egy dilatatív kardiomiopátia nevű állapot okozta, amelyben a szívizom megnagyobbodik és gyengül, és nem pumpálja megfelelően a vért. Egy gyermek szívét a lupus, egy autoimmun betegség okoztateljes szívblokk (a szív elektromos leállása) gyengítette. A vizsgálatban részt vevő összes gyermek szívátültetési várólistán volt.

Minden gyermek bal kamrájába, a szív legnagyobb pumpáló üregébe sebészeti úton beültettek egy Jarvik 2015-ös készüléket. Ezzel egyidejűleg mindegyikük gyógyszert is kapott a vérrögképződés megelőzésére és a stroke kockázatának csökkentésére. A gyermekek 8 hónapos és 7 éves kor között voltak a pumpák behelyezésekor, és 8 és 20 kg közötti súlyúak voltak. A pumpa legfeljebb 29 kg-os gyermekeknél használható.

Amennyiben az új pumpát jóváhagyják az orvosi szabályozók, az orvosok becslése szerint évente világszerte körülbelül 200-400 gyermek lehet a jelölt a használatára.

A vizsgálat azt vizsgálta, hogy a pumpa legalább 30 napig képes-e ellátni a betegeket anélkül, hogy leállna vagy súlyos stroke-ot okozna. A kutatók előzetes biztonsági és hatékonysági adatokat is gyűjtöttek, hogy segítsenek nekik egy nagyobb, kulcsfontosságú vizsgálat megtervezésében, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) esetleg jóváhagyna.

Bár a pumpát eredetileg úgy tervezték, hogy a gyerekek otthon várhassanak a szívátültetésre, a klinikai vizsgálatban részt vevő résztvevők a kórházban maradtak megfigyelés alatt, amíg szívátültetést nem kaptak, vagy felépültek. A kutatók figyelemmel kísérték a résztvevők vérnyomását, amely a vérrögképződés és a stroke kockázatának mutatója; megmérték a hemoglobinszintet, hogy megállapítsák, a pumpák elpusztítják-e a vörösvértesteket; és figyelemmel kísérték a betegeket egyéb szövődmények szempontjából.

A gyerekek átlagosan 149 napig használták a pumpát. Hat gyermek esett át szívátültetésen, és egy gyermek felépült.

Több gyermeknél is jelentkeztek szövődmények az új pumpával kapcsolatban. Egy gyermek, akinek a szíve felépült, ischaemiás stroke-ot kapott (vérrög miatt), amikor a szíve elég erőssé vált ahhoz, hogy versenyezzen a pumpával. A pumpát eltávolították, a gyermek azonban tovább lábadozott, és egy évvel később életben volt. Egy másik betegnél a szív jobb oldala lépett fel elégtelenségben, és a transzplantációra várva Berlin Heart pumpára váltott.

A legtöbb betegnél a szövődmények kezelhetőek voltak, és általában véve összhangban voltak azzal, amit az orvosok elvárnak, amikor egy gyermeket a Berlin Heart pumpához csatlakoztatnak.

Az életminőségi kérdőívek azt mutatták, hogy a legtöbb gyermeket nem zavarta a készülék, nem éreztek fájdalmat tőle, és a legtöbb játéktevékenységben részt tudtak venni. Egy család arról számolt be, hogy a pumpával rendelkező kisgyermekük sokkal nagyobb mozgásképességet tudott fenntartani, mint az idősebb testvére, akit korábban egy Berlin Heart pumpa támogatott.

Nagyobb vizsgálatot terveznek A Nemzeti Egészségügyi Intézetek (National Institutes of Health) finanszírozást ítélt oda egy kibővített vizsgálatra, amely lehetővé teszi a kutatók számára, hogy tovább teszteljék az új pumpa hasznosságát, és adatokat gyűjtsenek, amelyeket jóváhagyásra benyújtanak az FDA-nak. A tanulmány következő fázisa most kezdődik; a kutatók azt tervezik, hogy az első beteget 2024 végére bevonják. A kutatócsoport 22 résztvevő bevonását tervezi 14 egészségügyi központban az Egyesült Államokban és két európai helyszínen.

„Izgatottan várjuk a tanulmány következő fázisának megkezdését” – mondta Almond. „Számos kihívást leküzdöttünk, hogy idáig eljuttassuk a munkát, és izgalmas, hogy jobb lehetőségek is lehetnek a végstádiumú szívelégtelenségben szenvedő gyermekek számára, akiknek szükségük van egy olyan pumpára, amely áthidaló szerepet tölt be a transzplantációhoz.”