Cerezyme

Egy olyan gyógyszer, amelyet aktívan alkalmaznak 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek kezelésére. Hosszú távú enzimpótló terápiára alkalmazzák neuropátiás tünetekkel járó és nem járó betegeknél.

Jelzések Cerezyme

A betegség főbb tünetei közül, amelyek a gyógyszer felírásának alapjául szolgálhatnak, a következőket kell kiemelni:

1. Vérszegénység (kivéve a vashiányos vérszegénységet).
2. Csontbetegségek (kivéve a D-vitamin-hiányhoz társuló betegségeket).
3. Trombocitopénia.
4. Splenomegalia vagy hepatomegalia.

Kiadási űrlap

A termék liofilizátum formájában kapható, amelyből kétféle infúziós oldat (200 és 400 E) készíthető. A gyógyszer kis, 20 ml-es injekciós üvegekben vásárolható meg a gyógyszertárban. A gyógyszer hatóanyaga az imigluceráz 200 (400) E. Ez módosított formában lévő glükocerebroszidáz, amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő kínai hörcsögök petefészkéből.

Gyógyszerhatástani

A ceramidot és a glükózt az imigluceráz katalizálja a glükolipid glükocerebrozid hidrolíziséből a membránlipidek normál lebontása révén. A glükocerebrozid főként a sejtek vérképző anyagcseréje során keletkezik. Gaucher-kór esetén a betegnél a β-glükocerebrozidáz enzim aktivitásának hiánya tapasztalható. Emiatt a glükocerebrozid lipidek felhalmozódnak a szöveti makrofágokban. Ezeket "Gaucher-sejteknek" nevezik, és teljesen túlterhelődhetnek ezzel a lipiddel.

A Gaucher-sejtek jellemzően a csontvelőben, a májban, a belekben, a lépben, a vesékben és még a tüdőben is megtalálhatók. A betegség másodlagos tüneteiként a szakértők a vérszegénységet és a trombocitopéniát tartják számon, amelyek súlyos hepatosplenomegaliához vezetnek. A Gaucher-kór talán legsúlyosabb szövődményei a csontvázfejlődés szövődményei (oszteonekrózis, átépülési elégtelenség, oszteopénia).

Farmakokinetikája

A gyógyszer négy dózisának intravénás infúziója után a beteg egy órán belül stabil enzimaktivitást ér el. A beavatkozás után a plazma enzimaktivitása 10 percen belül csökkenni kezd. Egyes szakértők úgy vélik, hogy az infúzió időtartama és a gyógyszer adagolása nem befolyásolja a mutatókat, de klinikai vizsgálatokat végeztek kis számú betegen.

Adagolás és beadás

A Gaucher-kór multiszisztémás és heterogén, így a helyes adagolást csak a kezelőorvos tudja meghatározni a beteg vizsgálata után. Az infúziót intravénásan, cseppentővel adják be egy-két órán keresztül. A gyógyszer beadásának sebessége nem haladhatja meg az 1 E/kg/percet. Az első két hétben a dózis 60 E/kg. Ezt az adagot egyszer adják be. A kezelést folytatni kell, ha nem észleltek allergiás reakciókat a gyógyszerre. A gyógyszert általában kéthetente adják be, de az adagot fokozatosan emelik.

[ 1 ]

Terhesség Cerezyme alatt történő alkalmazás

Jelenleg nem áll rendelkezésre elegendő információ arról, hogy a Cerezyme pontosan hogyan befolyásolja a terhes nők egészségét és a magzati fejlődést. Ezért terhesség alatti alkalmazása nem ajánlott. A Cerezyme-et csak rendkívüli szükség esetén írhatja fel a kezelőorvos.

Ellenjavallatok

1. A termék hatóanyagával szembeni intolerancia.
2. Allergia a gyógyszerre.

Mellékhatások Cerezyme

1. Hányás.
2. Hasmenés.
3. Hányinger.
4. Szédülés.
5. Fejfájás.
6. Bőrkiütések.
7. Angioödéma.
8. Generalizált viszketés.
9. Hörgőgörcsök.
10. Nehézlégzés.
11. Kellemetlen érzés az injekció beadásának helyén.
12. Megnövekedett testhőmérséklet.

Overdose

Nem jelentettek gyógyszer-túladagolás eseteit.

Kölcsönhatás más gyógyszerekkel

Gyógyszerkölcsönhatási vizsgálatokat nem végeztek.

[ 2 ], [ 3 ]

Tárolási feltételek

A gyógyszert hűvös helyen, lehetőleg hűtőszekrényben, +2 és -8 fok közötti hőmérsékleten kell tárolni.

[ 4 ]

Szavatossági idő

A lejárati idő 2 év. Ne használja fel ezt a dátumot követően.